Roche revela estudio sobre hemofilia

También presentó el estudio HAVEN 4, de fase III, que evalúa el mismo medicamento administrado cada cuatro semanas a personas con hemofilia A, con o sin inhibidores del factor VIII.

Los datos de ambos estudios se presentaron en el Congreso Mundial 2018, de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), que se llevó a cabo en Glasgow, Escocia, del 20 al 25 de mayo.

“Emicizumab es el primer medicamento que muestra una eficacia superior al tratamiento preventivo con factor VIII, que es el estándar de tratamiento actual, ya que demostró, una reducción significativa en el número de sangrados que requieren tratamiento, en la comparación con el tratamiento previo del estudio HAVEN 3”, explicó el Dr. Johnny Mahlangu, de la Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica.

Incluso, con los tratamientos profilácticos (preventivos) actuales, muchas personas con hemofilia A continúan con sangrados que pueden provocar daño en las articulaciones a largo plazo, y existe la necesidad de más opciones de tratamiento.

En el estudio HAVEN 3, adultos y adolescentes mayores de 12 años sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab cada una o dos semanas, mostraron una reducción de 96% y 97% en la tasa de sangrado, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron la profilaxis.

Además, 55% de las personas tratadas con emicizumab cada semana y 60% atendidas con emicizumab, cada dos semanas, experimentaron cero sangrados, en comparación con 0% de las personas tratadas sin profilaxis.

Es importante destacar que, en la comparación intra paciente, emicizumab mostró eficacia superior en comparación con la profilaxis previa con factor VIII, el estándar de tratamiento para personas con hemofilia A sin inhibidores, eso significa una reducción de 68% en sus sangrados.

Asimismo, el 93% prefirieron emicizumab a su tratamiento de hemofilia, de acuerdo a una encuesta. Hay que destacar que no se reportaron eventos adversos inesperados o graves relacionados con emicizumab, y los eventos adversos más comunes fueron consistentes con estudios previos.

Los eventos adversos más comunes que ocurrieron en el 5% de las personas en el estudio HAVEN 3, fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor en las articulaciones, síntomas de resfriado común (nasofaringitis), dolor de cabeza, o infección del tracto respiratorio superior e influenza.

“Estos nuevos datos muestran que emicizumab controló los sangrados en personas con hemofilia A, al tiempo que ofrece la flexibilidad de opciones de dosificación subcutánea menos frecuentes”, dijo la Dra. Sandra Horning, directora médica de Roche y directora global de desarrollo de productos.

Con estos datos, agregó, ahora tenemos resultados positivos de los cuatro ensayos de fase III que refuerzan la eficacia y la seguridad general de emicizumab y su potencial para mejorar la atención de todas las personas con hemofilia A.

En el estudio fase III HAVEN 4, adultos y adolescentes mayores de 12 años con o sin inhibidores del factor VIII, que recibieron profilaxis con emicizumab cada cuatro semanas, tuvieron como tasa anualizada promedio de sangrados 0.56% de las personas que experimentaron cero sangrados y 90% tres o menos hemorragias al año.

Estos resultados demuestran que la administración de emicizumab cada cuatro semanas puede proporcionar un control clínicamente significativo del sangrado en personas con hemofilia A, con o sin inhibidores del factor VIII.

Adicionalmente, el impacto de la hemofilia A en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) y la carga del tratamiento actual, también fueron presentados, ya que vivir con y manejar la Hemofilia tiene un impacto sustancialmente negativo en la salud física y emocional y resulta en una carga significativa para los cuidadores.