Distrofia Muscular de Duchenne, revelan nuevos datos

Investigadores del Hospital Infantil Monroe Carell Jr. de Vanderbilt esperan que un nuevo estudio cambie esa situación.

Jaclyn Tamaroff, MD, MSCI, y Jonathan Soslow, MD, MSCI, codirector de la Clínica de DMD en Monroe Carell,  codirigen un estudio que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de los fármacos agonistas del receptor del péptido similar al glucagón tipo 1 (GLP-1) en pacientes con DMD y obesidad.

“Las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tienen un alto riesgo de sobrepeso y obesidad”, afirmó Tamaroff, profesor adjunto de Pediatría en la División Ian M. Burr de Endocrinología y Diabetes Pediátrica de Monroe Carell.

“Nos centraremos especialmente en la salud muscular. Existe preocupación por los posibles efectos secundarios no deseados de estos medicamentos en personas con DMD. En concreto, se desconoce su impacto en la masa muscular”, añadió.

“Queremos asegurarnos de que este medicamento sea bien tolerado y seguro, a la vez que reduce la masa grasa sin una disminución significativa de la masa muscular”, expuso.

El ensayo clínico aleatorizado y controlado, realizado en un solo centro y titulado "Agonistas del receptor del péptido similar al glucagón tipo 1 para atenuar el riesgo metabólico en personas con distrofia muscular de Duchenne", está financiado por una subvención de cuatro años del Departamento de Defensa por valor de 1,9 millones de dólares.

El equipo comenzará a reclutar pacientes elegibles en septiembre. Treinta participantes, de 12 años o más, serán asignados aleatoriamente para recibir un placebo o el agonista del receptor GLP-1 semaglutida durante un período de 24 semanas, seguido de una extensión abierta de 40 semanas que permitirá a todos los participantes recibir el medicamento.

“Lo interesante de este estudio es que estamos utilizando un medicamento clínicamente aprobado para la edad de los pacientes que estamos reclutando. Si bien nos centramos en el impacto en los músculos, también estamos analizando los efectos secundarios gastrointestinales, los efectos metabólicos, la función cardíaca y pulmonar, el estado de ánimo, los niveles de actividad y la calidad de vida”, dijo Tamaroff.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética poco común, provoca debilidad muscular, dificultades respiratorias, enfermedades cardíacas y muerte prematura.

“Los agonistas del receptor GLP-1 pueden promover una pérdida de peso saludable, mejorar la calidad de vida y el estado funcional, y beneficiar la salud cardiometabólica en personas con distrofia muscular de Duchenne”, afirmó.

Tamaroff afirmó que los resultados del estudio serían inmediatamente aplicables clínicamente a personas con distrofia muscular de Duchenne y un índice de masa corporal elevado.

También existe la posibilidad de que los resultados de este estudio tengan un alcance mayor que el de las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne (DMD), incluyendo a aquellas con otros trastornos neuromusculares y causas de baja masa muscular con sobrepeso o problemas cardíacos.

“Esto podría afectar a los militares en servicio activo y a los veteranos. También podría tener un impacto directo en las personas con lesiones medulares. Este estudio podría tener una relevancia de gran alcance”, subrayó.

Esta es la segunda subvención del Departamento de Defensa para Soslow, quien colabora con el Critical Path Institute para impulsar el estudio de la miocardiopatía en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la principal causa de muerte en esta población de pacientes. Soslow, profesor de Pediatría en Monroe Carell, ostenta la Cátedra Dr. William R. Long de Investigación Pediátrica.

Fatemeh Adelnia, doctora en filosofía y profesora adjunta de investigación en Radiología y Ciencias Radiológicas en Vanderbilt Health, participará como coinvestigadora. Los participantes del estudio se someterán a tres resonancias magnéticas para analizar la masa grasa y muscular, y a dos resonancias magnéticas para examinar el corazón.